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2018年7月,一部受到广泛社会关注的电影《我不是药神》使慢性粒细胞性白血病(简称“慢粒”)及其治疗用的特效药——格列卫进入公众视野。

“慢粒”是一种恶性肿瘤。对正常人来说,骨髓中的造血干细胞经过一系列的生理过程,会持续产生相应数量的血细胞,使得血液中的红细胞、白细胞、血小板的数量维持在正常范围内。而“慢粒”患者会产生超量的、不成熟的白细胞,这些白细胞一方面在骨髓内聚集,抑制骨髓的正常造血功能,另一方面能够通过血液扩散到全身,导致患者出现贫血、易出血等症状。

研究发现,90%-95%的“慢粒”患者与染色体异常有关。正常人的体细胞中有23对染色体,其中第22号染色体上的一个基因严格调控着酪氨酸激酶活性。而患者的细胞中,9号和22号染色体均发生断裂,9号染色体的片段接到了22号染色体上,造成患者调控酪氨酸激酶活性的基因异常表达,导致酪氨酸激酶活性大大增高,又进一步通过一定途径干扰造血细胞的正常活动、诱导细胞周期失控等,从而引起了细胞增殖恶变,导致“慢粒”发生。

格列卫是诺华公司研制的酪氨酸激酶抑制剂,它直接作用于调控酪氨酸激酶活性的基因,具有高度特异性。格列卫的高效、低毒特点,不仅创造了其他治疗手段从未达到过的近期疗效,更有可能达到治愈“慢粒”的诱人前景,同时也为其他肿瘤及某些非肿瘤疾病治疗开辟一个新天地。

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