B型血友病患者因缺乏凝血因子IX（FIX）导致凝血功能障碍。FIX是一种由416个氨基酸构成的蛋白质。某腺病毒（AAV）是一种单链DNA病毒，野生型AAV无致病性、免疫原性弱、复制缺陷，需要辅助病毒进行复制，因此，可作为B型血友病基因治疗的载体。其治疗过程如图1与图2所示。