图是5q脊髓性肌萎缩症（SMA，一种常染色体隐性遗传神经肌肉病）的发病机理及治疗时药物作用机理。5qSMA是由于运动神经元存活基因1（survivalmotorneuron1，SMN1）变异所致。"诺西那生钠"是治疗该病的一种进口特效药，由以前70万/支降至现在3.3万元/支。下列选项正确的是（    ）

A、"诺西那生钠"药物能够靶向识别，并剪接修饰 pre-mRNA，其本质只能是蛋白质

B、理论上从婴儿生长发育的各个阶段开始，针对SMA疾病基因替代治疗的效果差不多

C、SMN 蛋白质在体内不会被降解，会出现积累

D、SMN1变异可能发生了碱基对的替换、增添或缺失